魚的覓食習性回顧分享描述：：本文簡要介紹了2020年5～6月FDA批準的29個新藥，包括8個新分子實體、3個新復方制劑、7個新劑型產品、5個生物制品、1個生物類似物、2個獲批新適應癥的產品以及5個通過補充申請獲得批準的藥品。其中新分子實體約占28%，兒科用藥約占31%，抗腫瘤用藥約占34%。14個藥品獲得優先審評資格（占比48%），10個藥品獲得罕見病用藥資格（占比34%）。 　注：1.“*”表示藥品通過優先審評程序獲得批準；“◆”表示FDA數據庫中未顯示該藥品的此項申請獲得優先審評資格，但官網新聞稱其已獲得優先審評資格；“△”表示藥品已獲得罕見病用藥資格。2.“◇”表示該藥品屬于一個以上的申請類別。3.“▲”表示該藥品為新獲批的生物類似物，Nyvepria(pegfilgrastim-apgf) 是Neulasta (pegfilgrastim)的生物類似物。 2020年5～6月，FDA批準新藥中較為值得關注的主要包括以下幾個產品。 1 Astrazeneca AB公司的Farxiga Farxiga是鈉-葡萄糖協同轉運蛋白2抑制劑中獲FDA批準用于治療射血分數降低的II-IV級心衰成年患者的首個藥物。FDA表示該藥為上述患者提供新治療選擇的同時亦減少了患者的住院率與死亡率。該藥已獲得優先審評資格。 2 Novartis Pharm公司的Tabrecta Tabrecta為一種激酶抑制劑，是獲FDA批準用于治療攜帶某種類型基因突變（MET14外顯子跳躍突變）的非小細胞肺癌成年患者的首個新藥。該藥已獲得加速審批、突破性療法、優先審評及罕見病用藥資格。 3 Loxo Oncology公司的Retevmo 該藥為一種激酶抑制劑，是用于治療RET基因發生變化（突變或融合）癌癥患者的首個新藥。Retevmo獲批用于治療三種類型癌癥，分別為轉移性RET融合-陽性非小細胞肺癌成年患者；需全身給藥的晚期或轉移性RET-突變甲狀腺髓樣癌成年及12歲以上兒科患者；需全身給藥且放射性碘難治性晚期或轉移性RET融合-陽性甲狀腺癌成年及12歲以上兒科患者。該藥已獲得加速審批、優先審評、突破性療法及罕見病用藥資格。 4 Deciphera Pharms公司的Qinlock 該藥為獲批用作晚期胃腸道間質瘤(GIST)第四線用藥的首個新藥，用于此前接受過包括imatinib在內的三種以上激酶抑制劑治療的晚期GIST成年患者。FDA表示該藥為已用盡現有獲批藥品的GIST患者提供了新的治療選擇。FDA通過合作項目Orbis（采用同步申報與評審的監管框架）與澳大利亞治療產品管理局(TGA)及加拿大衛生部合作評審了Qinlock，該藥的評審還采用了實時腫瘤審評(RTOR)與評估協助（Assessment Aid）試點程序，最終Qinlock提前三個月獲得批準許可。此外，Qinlock還獲得了優先審評、快速通道審批、突破性療法及罕見病用藥資格。 5 Astellas公司的VESIcare LS 該藥為毒蕈堿類拮抗劑，是首個獲批用于治療2歲以上神經原性逼尿肌過度活躍(NDO)兒科患者的藥物。此外，當前NDO患者的標準治療藥物通常要求每日給藥三次，而VESIcare LS僅需日服一次即可。該藥已獲得優先審評資格。 6 Avid Radiopharms公司的Tauvid Tauvid是用于認知障礙成年患者評估阿爾茨海默癥病況的放射性診斷試劑，用于腦部正電子體層掃描術（PET）顯像檢查，用以評估Tau蛋白聚集形成的神經纖維纏結（NFTs，阿爾茨海默癥的重要標記物）的密度及分布。該藥品是幫助顯像檢查阿爾茨海默癥患者腦部Tau蛋白病理狀況的首個獲批新藥，已獲得優先審評資格。 7 Abbvie公司的Oriahnn 該藥為組合包裝，由早晨服用的一粒膠囊（活性成分為 elagolix/estradiol/norethindrone acetate）與晚上服用的一粒膠囊（活性成分為elagolix）組成。該藥用于控制絕經前期婦女子宮平滑肌瘤相關的經期大量出血。Oriahnn的獲批為這些患者提供了外科手術治療之外的又一個新治療選擇。 8 MSD Merck公司的Recarbrio 該藥是由碳青霉烯類抗菌藥物亞胺培南（imipenem）、腎脫氫肽酶抑制劑西司他丁（cilastatin）及β內酰胺酶抑制劑relebactam組成的復方制劑，用于治療18歲以上疑似革蘭陰性菌感染所致的醫院獲得性細菌性肺炎及呼吸機相關性細菌性肺炎患者。該藥已獲得FDA的感染性疾病產品資格認定（QIDP）。QIDP通常授予用于治療包括新病原體在內的耐藥性細菌或真菌重度感染的藥物，凸顯Recarbrio在治療感染方面的臨床價值與優勢。此外，該藥還獲得了快速通道審批、優先審評資格。 9 Viela Bio公司的Uplizna 該藥用于治療抗水通道蛋白4抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病成年患者，是獲FDA批準用于該適應癥的第二個新藥。Uplizna已獲得罕見病用藥資格。 10 Viiv Hlthcare公司的Tivicay PD 該藥與其他抗逆轉錄病毒制劑聯合用于初治或經過治療的出生4周以上、體重超過3 kg的兒童（未接受過整合酶鏈轉移抑制劑治療）及成年HIV-1感染患者。FDA表示，鑒于兒童HIV感染進展較成年人更快，因而HIV感染嬰幼兒患者及時得到有效治療尤為重要，該藥為低齡患者提供了更多治療選擇。同時，Tivicay PD每日用藥一次，也有助于增強患者的用藥依從性。該藥已獲得優先審評資格。 11 Novartis Pharms公司的Ilaris 該藥通過阻斷白介素-1（IL-1）的效應并抑制炎癥發揮藥效，用于治療活動性斯蒂爾病，包括成年期發病的斯蒂爾病及2歲以上全身性青少年特發性關節炎患者，是獲FDA批準用于治療成年期發病斯蒂爾病患者的首個新藥。Ilaris已獲優先審評資格。 12 Zogenix公司的Fintepla 該藥用于治療2歲以上Dravet綜合征患者相關的癲癇發作，已獲得優先審評及罕見病用藥資格。 13 Genentech公司的Phesgo Phesgo是由HER2/neu受體拮抗劑pertuzumab及trastuzumab以及內切糖苷酶hyaluronidase組成的固定劑量復方制劑，與化療藥物聯合用作HER2-陽性、局部晚期、炎癥性或早期乳腺癌患者的新輔助療法；用作復發風險較高的HER2-陽性早期乳腺癌患者的輔助療法；與多西他賽聯合用于治療既往未接受過抗-HER2療法或抗癌轉移化療藥物的HER2-陽性轉移性乳腺癌患者。Phesgo的活性成分pertuzumab和 trastuzumab與人表皮生長因子受體2(HER2)上的相關位點相結合，通過干擾信號傳導來阻止癌細胞生長。Phesgo起初與化療藥物聯用，化療結束后，患者可居家由醫療專業人員皮下注射給藥。Phesgo的黑框警示信息提示該藥有致心力衰竭、胎兒傷害及肺毒性的風險。該藥現已提前四個月獲FDA批準。 14 Merck Sharp Dohme公司的Keytruda 該藥用作不可切除或轉移性微衛星不穩定性-高或錯配修復缺陷結直腸癌患者的一線治療用藥，是獲FDA批準用于上述未接受化療患者一線治療的首個新藥。FDA表示，當前轉移性結直腸癌的主要療法為化療聯合其他生物制品，但毒性較大，因而不含化療藥物的治療方案更為值得關注。FDA通過合作項目Orbis（采用同步申報與評審的框架）與國際監管同行合作評審了Keytruda。此外，該藥的評審也采用了“實時腫瘤審評(RTOR)與評估協助（Assessment Aid）試點程序”。該藥還獲得了優先審評資格。