釣魚遊記分享心得分享分享分享描述：：為鼓勵抗腫瘤新藥研發,近日,國家藥品監督管理局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)發布《急性淋巴細胞白血病藥物臨床試驗中檢測微小殘留病的技術指導原則》(以下簡稱《原則》)｡該《原則》將為急性淋巴細胞白血病藥物臨床試驗中微小殘留病檢測的應用提供可參考的技術標準｡ 在急性淋巴細胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)診治過程中,微小殘留病(Minimal residual disease,MRD)狀態可以反映治療后的反應程度和疾病負荷,也可以成為復發風險的預測因子,是決定患者的危險分層､預后判斷､后續治療選擇的關鍵因素之一,因此成為臨床治療中進行疾病監測的良好生物標記物｡然而,在新藥研發臨床試驗中,合理應用MRD目前面臨諸多挑戰:MRD檢測的方法學､檢測操作流程和檢測結果的解讀不統一;MRD陽性的判斷界值未獲得完全共識;國內尚無技術要求或行業標準對臨床試驗中進行MRD檢測的方法､界值､數據/信息采集計劃提出要求,或對MRD檢測對于新藥注冊的實際價值予以明確｡ 目前,美國食品藥品管理局(FDA)和歐洲藥品管理局(EMA)均發布了關于血液腫瘤或具體瘤種藥物研究中MRD合理應用的相關指南｡在血液腫瘤中,ALL最早采用MRD作為疾病監測､預后判斷和治療方案選擇的生物標記物,MRD的檢測對于新藥研發的價值非常明確,因此藥審中心選擇ALL首先發布藥品臨床研發中檢測MRD的技術指導原則｡ 與境外指導原則相比,《原則》更立足于具體問題和操作細節,從MRD檢測的方法學選擇和要求､在臨床研究中的應用等方面進行闡述,重點關注MRD相關指標在關鍵注冊研究中的價值和應用,并針對具體的操作細節提出建議和要求,為進行抗ALL新藥研發的醫藥研發企業和研究者提供參考意見,以滿足國內新藥研發的需求｡ 藥審中心同時還強調,《原則》旨在闡述藥品審評專業技術機構當前對抗ALL新藥臨床研究中MRD檢測的觀點和認識,不具有強制性的法律約束力,也不能涵蓋MRD檢測和評價的全部內容｡藥審中心鼓勵研發者與審評機構及時溝通,對該《原則》予以持續完善｡